La Commission européenne approuve deux traitements de Sanofi

Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé mardi que la Commission européenne avait approuvé ses médicaments Nexviadyme, pour lutter contre la maladie de Pompe, et Xenpozyme, comme première enzymothérapie substitutive indiquée pour le traitement des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide.

«La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché à Nexviadyme, une enzymothérapie substitutive pour le traitement au long cours des formes tardive et infantile de la maladie de Pompe, une maladie musculaire rare, évolutive et invalidante», a indiqué Sanofi dans un communiqué.

La maladie de Pompe peut se présenter sous deux formes : la forme infantile, la plus grave qui apparaît très tôt dans l’enfance, et la forme tardive qui cause des atteintes progressives aux muscles. Sans traitement spécifique, la forme infantile de la maladie évolue par exemple vers une insuffisance cardiaque et le décès avant l'âge de deux ans.

Nexviadyme est déjà approuvé dans plusieurs pays pour le traitement de certaines catégories de patients atteints de la maladie de Pompe, dont les pays de l’Union européenne, les Etats-Unis, le Japon, le Canada, la Suisse, l’Australie, le Brésil, Taïwan et les Émirats arabes unis.

Dans un communiqué séparé, Sanofi a indiqué que Bruxelles avait approuvé Xenpozyme, «la première et la seule enzymothérapie substitutive indiquée pour le traitement des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide chez l’enfant et l’adulte présentant un déficit en sphingomyélinase acide de type A/B ou de type B».

Le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie génétique évolutive extrêmement rare qui s’accompagne d’une morbidité et d’une mortalité considérables, car pouvant se traduire par une augmentation du volume de la rate ou du foie, des difficultés respiratoires, des infections pulmonaires, des ecchymoses ou saignements inhabituels.

En mars dernier, Xenpozyme a été approuvé au Japon dans le cadre du programme Sakigake, marquant la première approbation de la molécule olipudase alpha dans le monde. Aux Etats-Unis, où l’olipudase alpha a obtenu la désignation de «médicament innovant» («Breakthrough Therapy»), l’examen de la demande de licence de produit biologique («Biologics License Application») relative à cette molécule par la Food and Drug Administration (FDA), l’autorité sanitaire américaine, est en cours. La décision de la FDA est attendue en octobre prochain.